ИНТЕРНИСТ

Национальное Интернет Общество
специалистов по внутренним болезням

ПУБЛИКАЦИИ

Компания Amarantus взяла инициативу в разработке препаратов для лечения редких заболеваний

Обзор подготовила Драпкина Ю.С.
24 Ноября 2014

Представители компании Amarantus Bioscience Holdings, Inc - сообщили, что они обратились в FDA с просьбой одобрить новый орфанный препарат для лечения пигментозного ретинита. Пигментозный ретинит- редкое наследственное заболевание, которое ассоциировано с постепенной дегенерацией сетчатки, разрушением палочек и колбочек и развитием слепоты. Наиболее характерными проявлениями болезни являются прогрессивное ухудшение ночного и периферического зрения, а также снижение цветового восприятия. Первым признаком развивающегося пигментозного ретинита является ночная слепота. Чаще всего заболевание диагностируется у подростков или взрослых людей. Частота прогрессирования и развития слепоты у разных пациентов может варьировать, однако к 40 годам большинство больных окончательно теряют зрение. Ежегодно на лечение и помощь таким пациентам в США выделяется около 10 миллиардов $.

Распространённость пигментозного ретинита составляет 1 на 5000 человек. Для лечения таких редких заболеваний разработаны орфанные препараты. Такие лекарства обладают очень небольшим спектром применения и зачастую для мотивации производителя государству необходимо прибегать к стимулирующим налоговым льготам и поощрениям, например бесконкурентной продажи препарата в течение 7 лет.

Команда главного научного сотрудника компании Amarantus доктора Джона Коммиссионга (John Commissiong) обнаружила, что нейтрофический фактор (MANF- mesencephalic-astrocyte-derived neurotrophic factor), который представлен белком, вырабатываемым организмом человека, способен уменьшать и даже предотвращать апоптоз - запрограммированную гибель клетки. Программа апоптоза также запускается в преждевременно поврежденной клеточной системе. Компании Amarantus принадлежит интеллектуальная собственность на разработки нейротрофического фактора, который вероятно окажется эффективным в лечении не только пигментозного ретинита, но и других заболеваний, связанных с избыточным или преждевременным апоптозом: болезнь Паркинсона, синдром Вольфрама, сахарный диабет, ишемическая болезнь сердца и т.д. Эффективность нейротрофического фактора была продемонстрирована на животных с пигментозным ретинитом. Кроме того, были с успехом завершены исследования в области токсигенности препарата- применение нейротрофического фактора в терапевтических дозах хорошо переносилось подопытными животными.

Клинические исследования нейротрофического фактора будут проходить в более короткие сроки по сравнению с другими стандартными исследованиями. Это связано с тем, что некоторые статистические требования по отношению к орфанным препаратам снижены, в силу низкой распространенности заболевания.

Источник:

  1. Amarantus BioScience Holdings, Inc;
  2. Laura Swartz: The market May Be down, But Amarantus is Up on Its News;
  3. thechairmansblog.com: Amarantus BioScience Overview