ИНТЕРНИСТ

Национальное общество усовершенствования
врачей им. С.П. Боткина

Надежды пациентов с миодистрофией Дюшена и их родителей не оправдались. Провал ключевого клинического исследования
ПУБЛИКАЦИИ

Надежды пациентов с миодистрофией Дюшена и их родителей не оправдались. Провал ключевого клинического исследования

Фармацевтическая компания Pfizer заявила о досрочном прекращении двух клинических исследований по изучению эффективности моноклонального антитела против миостатина -  домагрозумаба (PF-06252616) для лечения миодистрофии Дюшена. 

О заболевании 

  • Миодистрофией Дюшена - редкое серьезное генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией и слабостью мышц. 
  • Это одна из самых распространенных форм мышечной дистрофии, поражающей в первую очередь мальчиков. 
  • Заболеваемость составляет 1 случай на 5000 рожденных мальчиков ежегодно. Важно отметить, что болезнь манифестирует обычно в возрасте 1-4 лет. 
  • Жизнеугрожающими осложнениями миодистрофии являются слабость дыхательных мышц, требующая механической вентиляционной терапии и слабость сердечных мышц, приводящая к развитию кардиомиопатии

О клинических исследованиях 

  • В компании сообщают, что 2 фаза клинического исследования B5161002 и расширенная фаза открытого исследования B5161004 прекращены. Изначально, длительность плацебо контролируемого мультицентрового клинического исследования должна была составить 2 года. Расширенная фаза предназначалась для определения долгосрочной эффективности и безопасности домагрозумаба. 
  • Во 2 фазе исследования B5161002 изучалась эффективность и безопасность домагрозумаба, назначаемого внутривенно 1 раз в месяц  121 мальчикам с миодистрофией Дюшена вне зависимости от типа мутации. Терапия проводилась на протяжении 1 года, при этом часть пациентов получала домагрозумаб, а часть - плацебо. 

К сожалению, препарат не достиг первичной кониной точки эффективности - изменения суммы баллов по шкале 4 Stair Climb. 

Исследователи провели анализ вторичных конечных точек, однако эффект биологического препарата не был статистически достоверным.

Источник: Pfizer news. Pfizer terminates domagrozumab (pf-06252616) clinical studies for the treatment of duchenne muscular dystrophy. August 30, 2018. 

(0)