Фармацевтическая компания Pfizer заявила о досрочном прекращении двух клинических исследований по изучению эффективности моноклонального антитела против миостатина - домагрозумаба (PF-06252616) для лечения миодистрофии Дюшена.
О заболевании
- Миодистрофией Дюшена - редкое серьезное генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией и слабостью мышц.
- Это одна из самых распространенных форм мышечной дистрофии, поражающей в первую очередь мальчиков.
- Заболеваемость составляет 1 случай на 5000 рожденных мальчиков ежегодно. Важно отметить, что болезнь манифестирует обычно в возрасте 1-4 лет.
- Жизнеугрожающими осложнениями миодистрофии являются слабость дыхательных мышц, требующая механической вентиляционной терапии и слабость сердечных мышц, приводящая к развитию кардиомиопатии.
О клинических исследованиях
- В компании сообщают, что 2 фаза клинического исследования B5161002 и расширенная фаза открытого исследования B5161004 прекращены. Изначально, длительность плацебо контролируемого мультицентрового клинического исследования должна была составить 2 года. Расширенная фаза предназначалась для определения долгосрочной эффективности и безопасности домагрозумаба.
- Во 2 фазе исследования B5161002 изучалась эффективность и безопасность домагрозумаба, назначаемого внутривенно 1 раз в месяц 121 мальчикам с миодистрофией Дюшена вне зависимости от типа мутации. Терапия проводилась на протяжении 1 года, при этом часть пациентов получала домагрозумаб, а часть - плацебо.
К сожалению, препарат не достиг первичной кониной точки эффективности - изменения суммы баллов по шкале 4 Stair Climb.
Исследователи провели анализ вторичных конечных точек, однако эффект биологического препарата не был статистически достоверным.
Источник: Pfizer news. Pfizer terminates domagrozumab (pf-06252616) clinical studies for the treatment of duchenne muscular dystrophy. August 30, 2018.