Актуальность
U.S. Food and Drug Administration одобрило с 2017 года 46 препаратов по ускоренной программе. Согласно новому анализу, препараты, попадающие под данную программу, нередко не проходят крупные двойные слепые исследования, избегают прямого сравнения с плацебо или аналогами, использующимися в настоящее время.
- Исследователи из Yale School of Medicine показали, что FDA одобряет эти инновационные препараты в основном на основании коротких и небольших исследований, по сравнению с другими препаратами. Результаты анализа были представлены в Journal of the American Medical Association (JAMA).
- Программа одобрения инновационных «прорывных» препаратов была создана для лекарств, предназначенных для лечения серьезных, жизнеугрожающих патологий в случае, когда предварительные исследования подтвердили значительное улучшение состояния, по сравнению с используемыми ныне препаратами. Однако такая ускоренная процедура одобрения может скрывать проблемы эффективности и безопасности препаратов.
Результаты
- Исследователи проанализировали 89 клинических исследований, попадающих под данную программу. Оказалось, что 41% лекарств был одобрен без проведения рандомизированного исследования, в 54% случаев не проводилось двойное слепое исследование, а 46% препаратов были одобрены без их сравнения с плацебо или с другим препаратом.
- Настораживает и тот факт, что более половины препаратов были одобрены на основании одного пилотного исследования.
- Важно отметить, что из 46 препаратов 25 были предназначены для лечения рака, 25 - были первыми препаратами из их класса и 30 подпадали под категорию орфанных препаратов.
Авторы анализа считают, что такое скорое одобрение препаратов не позволяет судить о долгосрочной эффективности терапии, качестве жизни и периоде выживаемости. На их взгляд, они нуждаются в тщательных постмаркетинговых исследованиях.
Источник: Jeremy Puthumana, Joshua D. Wallach, Joseph S. Ross. JAMA. 2018;320(3):301-303.