Актуальность
Ингибиторы PCSK9, в том числе эволокумаб, активно используются в лечении наследственной гиперхолестеринемии у взрослых пациентов. Однако уровень холестерина у таких пациентов повышен с самого раннего детства. В связи с чем сейчас ингибиторы PCSK9 изучаются и у детей.
Целью данного исследования была оценка безопасности эволокумаба у детей с семейной гетерозиготной гиперхолестеринемией.
Методы
Работа является продленным наблюдением за участниками исследования HAUSER-RCT. В него включались дети в возрасте от 10 до 17 лет, имеющие диагноз гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии. Они рандомизировались в две группы: терапии эволокумабом и плацебо.
Продолжительность наблюдения в данном анализе составила 80 недель в дополнение к 24 неделям основной части исследования.
Первичной конечной точкой были связанные с лечением нежелательные явления.
Результаты
-
В анализ было включено 157 детей с диагнозом семейной гетерозиготной гиперхолестеринемии.
-
Завершили все наблюдение (24+80 недель) 146 участников. Связанные с лечением нежелательные явления были зарегистрированы у 105 (70%) из них. Чаще всего это были назофарингит (15%), головная боль (9%), а также гриппоподобный синдром (9%).
-
Тяжелые нежелательные явления регистрировались у 3% участников.
-
Ни одно из нежелательных явлений не привело к прекращению терапии.
Заключение
Таким образом, была продемонстрирована относительная безопасность и удовлетворительная переносимость эволокумаба у детей с наследственной гетерозиготной гиперхолестеринемией.
Источник: Raul D. Santos, et al. The Lancet Diabetes & Endocrinology. 2022. doi: 10.1016/S2213-8587(22)00221-2