ИНТЕРНИСТ

Национальное Интернет Общество
специалистов по внутренним болезням

Генная терапия, когда ожидать широкого внедрения в клиническую практику?
ПУБЛИКАЦИИ

Генная терапия, когда ожидать широкого внедрения в клиническую практику?

05 Августа 2017

Актуальность

После десятилетий научных исследований, большого числа технических препятствий и финансовых вложений, ученые уверены, что генная терапия сможет открыть свои двери пациентам. Ожидается, что первая генная терапия будет доступна в США в следующем году. 

Этапы развития генной терапии

  • Первой одобренной генной терапией являлся Shenzhen SiBiono GenTech’s Gendicine, рекомбинантная Ad-p53 генная терапия, предназначенная для лечения рака головы и шеи, она появилась в Китае в 2004 году. Но только в 2012 году после одобрения Глиберы (алипоген типарвовек), инвесторы живо заинтересовались генной терапией. При этом, данный препарат остается самым дорогим в истории фарминдустрии и стоит более $1 миллиона на одного пациента. Цена препарата стала препятствием на пути его внедрения в клиническую практику. Механизм действия Глиберы заключается в реактивации фермента липоротеинлипаза у пациентов с его дефицитом (очень редкое заболевание), проявляющееся панкреатитом. За 5 лет нахождения на европейском рынке препарат был использован в лечении лишь одного пациента. Учитывая такой низкий интерес к Глибере производитель не стал обновлять регистрацию препарата в Европе и не подавал заявку в США.
  • Несмотря на провал Глиберы другой генный препарат Стримвеллис, привлек интерес инвесторов, и был одобрен в мае 2016 года в Европе. Стривелис разработан для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, вызванного дефицитом аденозиндеаминазы. Данное заболевание диагностируют примерно у 20 детей в год в США и странах Европы.  В течение года, прошедшего после одобрения препарата, был пролечен только один пациент. В настоящее время еще несколько больных ожидают начала терапии. 

Настоящее и будущее генной терапии

  • Исследователям удалось преодолеть большинство технических сложностей на пути генной терапии. Одна из главных проблем заключалась в том, что новая ДНК не имела оболочки. Поэтому была необходимость или вводить вирусные векторы, что позволяло интегрировать генный материал в организма пациента, или удалять клетки пациента, изменять их и вернуть обратно - процесс, известный как ex vivo терапия. 
  • В настоящее время во 2b фазе исследования находится препарат для генной терапии БиоМарин (для лечения гемофилии А). Помимо этого активно изучается генная терапия у больных с метахроматической лейкодистрофией и синдромом Вискотта-Алдрича. 
  • Еще одним направлением генной терапии являются наследственные формы слепоты. Так, Spark Therapeutics недавно подал заявкув FDA на биологическое лицензирование воретиген непарвотек - генную терапию для лечения потери зрения, ассоциированной с мутациями в двух аллелях гена RPE65. 

Таким образом, в ближайшем будущем нас ожидают новые многообещающие препараты для генной терапии. 

Источник: Malorye Allison Branca. A new wave of gene therapies ready to hit US shores. June 12, 2017