Актуальность
Сегодня глюкокортикостероиды являются стандартом терапии у мальчиков с миодистрофией Дюшенна. Однако очевидно, что их применение сопровождается большим количеством побочных эффектов.
Ваморолон – новый стероидный препарат, обладающий большим сродством с глюкокортикостероидными рецепторами, что может уменьшать выраженность побочных эффектов.
Целью данного исследования была оценка эффективности ваморолона у мальчиков с миодистрофией Дюшенна.
Методы
Участниками двойного слепого рандомизированного исследования были мальчики в возрасте от 4 до 7 лет с генетически подтвержденной миодистрофией Дюшенна, не получающие ранее терапию глюкокортикостероидами. Они рандомизировались в группы терапии ваморолоном (2 и 6 мг/кг/день), преднизолоном и плацебо.
В качестве конечных точек оценивались время вставания, рост и некоторые другие характеристики через 24 недели терапии.
Результаты
-
В исследовании приняли участие 133 мальчика (средний возраст 5.4 г.) с миодистрофией Дюшенна.
-
Терапия ваморолоном сопровождалась даже некоторым увеличением скорости вставания в сравнении с исходным значением (+0.05 м/с против -0.01 м/с в группе плацебо; p=0.002).
-
Примечательно, что в группе преднизолона рост к концу исследования оказывался даже несколько ниже, чем в группе плацебо (0.02).
Заключение
Таким образом, у мальчиков с генетически подтвержденной миодистрофией Дюшенна терапия ваморолоном эффективна.
Источник: Guglieri M, et al. JAMA Neurol. 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480