Актуальность
После многих лет научных исследований, все реальнее видится коммерческое развитие генной терапии в европейских странах. Несмотря на то, что некоторые генные препараты уже одобрены в Европе, одобрение и начало применение, а также доступная цена не являются равнозначными понятиями.
На настоящий момент, европейские регуляторные органы одобрили 3 препарата для генной терапии - Глибера, Имлигик и Стримвелис. Рассмотрим каждый из них более подробно.
Глибера
- Глибера (алипоген типарвовек) был одобрен в 2012 года для лечения пациентов с дефицитом липопротеинлипазы - очень редкого заболевания, сопровождающегося абдоминальной болью, панкреатитом и ксантомами. К сожалению, развитие данный препарат не получил. Так, французский комитет по одобрению лекарственных препаратов отметил, что терапия имеет умеренный эффект по снижению уровня триглицеридов и тяжести панкреатита, и не наблюдается долгосрочная эффективность препарата, в то время как повторное применение генной терапии невозможно в силу механизма ее действия.
- В Германии Глиберу посчитали очень дорогим препаратом - цена терапии для одного пациента составляла €900 000, страховые компании не были готовы оплачивать столь дорогостоящее лечение с умеренной эффективностью. Дальнейшее развитие препарат так и не получил.
Имлугик
- Имлугик (талимоген лагерпарепвек) представляет собой модифицированную форму вируса простого герпеса 1 типа, который планировали использовать у пациентов с рецидивирующей меланомой и нерезектабельными кожными, подкожными и узловыми очагами. Терапия была одобрена как Европейским Медицинским Агентством (ЕМА), так и FDA в октябре 2015 года.
- Единственная европейская страна, взявшаяся за развитие генного препарата, была Великобритания. Однако терапия была признана экономически не выгодной и эффективность, оцениваемая по общей выживаемости, не превосходила таковую при сравнении с другими препаратами, использующимися для лечения прогрессирующей меланомы.
Стримвелис
- Стримвелис развивался компанией GlaxoSmithKline при сотрудничестве с благотворительной организацией Italian’s Fondazione Telethon и академическим миланским центром Ospedale San Raffaele. Это была первая ex vivo клеточная генная терапия, предназначавшаяся пациентам с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, связанным с дефицитом аденозин деаминазы. Дети, страдающим данным заболеванием, имеют глубокую лимфопению и очень низкий уровень иммуноглобулина, что влечет за собой развитие тяжелых и рецидивирующих оппортунистических инфекций.
- Препарат был одобрен итальянским медицинским агентством, и хотя стоимость терапии оценивалась в €594 000, она была значительно меньше, чем цена долгосрочной фермент-заместительный терапии, помимо этого, терапия демонстрировала хорошую эффективность. В других европейских странах также планируется обсуждение вопроса о применении Стримвелиса, несмотря на небольшое число новых случаев заболевания (15-20 в год).
Заключение
Генная терапия представляет собой инновационный метод лечения тяжелых заболеваний. Однако Органы здравоохранения европейских стран отдают предпочтение только терапии, демонстрирующей эффективность в сравнении с уже существующими методами лечения, а также отвечающей критериям экономической выгодности.
Источник: Nicolas Touchot, Mathias Flume. Early Insights from Commercialization of Gene Therapies in Europe.