ИНТЕРНИСТ

Национальное общество усовершенствования
врачей им. С.П. Боткина

FDA одобрило первый препарат для лечения ахондроплазии
ПУБЛИКАЦИИ

FDA одобрило первый препарат для лечения ахондроплазии

Ахондроплазия – наследственное заболевание, одна из форм карликовости. Ахондроплазия возникает из-за нарушения процессов энхондрального окостенения, связанного с мутацией гена рецептора фактора роста фибробластов 3-го типа (ФРФ-3), которая приводит к нарушению минерализации хондроцитов. Средний рост больных ахондроплазией составляет 120-130 см. Заболевание наследуется по аутосомно-доминантному типу.

На сайте Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA, USA) появилась информация об одобрении первого препарата для лечения ахондроплазии. Им стал восоритид (летом этого года препарат уже получил маркетинговое разрешение Европейского агентства лекарственных средств).

Восоритид является биологическим аналогом натрийуретического пептида С-типа, который предотвращает минерализацию хондроцитов, вызванную мутацией ФРФ-3.

Одобрение препарата основано на положительных результатах двойного слепого плацебо контролируемого исследования 3-й фазы, в которое был включен 121 ребенок в возрасте от 5 до 17 лет с открытыми эпифизами. Пациенты рандомизировались в группы терапии восоритидом и плацебо. К концу года наблюдения в группе возоритида динамика роста оказывалась в среднем больше на 1.57 см, в сравнении с группой поацебо.

Препарат показан детям с ахондроплазией в возрасте 5 лет и старше, имеющих открытые эпифизы, а, значит, потенциал для роста.

Источник:
fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-improve-growth-children-most-common-form-dwarfism

(0)