Актуальность
Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) – аутосомно-доминантное заболевание, характеризующееся непропорциональной гипертрофией миокарда.
Нередко у пациентов с ГКМП развивается обструкция выносящего тракта левого желудочка. Во многом именно с ней связаны такие симптомы как обмороки и снижение толерантности к нагрузке.
В случае неэффективности стандартной медикаментозной терапии при обструктивной ГКМП необходимо выполнение оперативного вмешательства – септальной миэктомии или алкогольной аблации межжелудочковой перегородки.
Мавакамтен – новый препарат, разработанный для лечения ГКМП. Его механизм действия основан на ингибировании сердечного миозина.
Целью данного исследования была оценка эффективности мавакамтена у пациентов с обструктивной ГКМП и запланированным оперативным вмешательством.
Методы
Участниками двойного слепого плацебо контролируемого исследования были пациенты с ГКМП и обструкцией выносящего тракта левого желудочка (градиент в покое/при нагрузке ≥50 мм рт. ст.). Все они соответствовали критериям необходимости выполнения оперативного вмешательства в соответствии с рекомендациями ACC/AHA.
Пациенты рандомизировались в две группы: мавакамтена и плацебо.
Первичной конечной точкой в исследовании был комбинированный показатель – доля пациентов, которым было выполнено оперативное вмешательство или которые продолжали соответствовать критериям необходимости выполнения оперативного вмешательства.
Результаты
-
В исследование было включено 112 пациентов с обструктивной ГКМП (средний возраст 60±12 лет; 51% мужчины).
-
Через 16 недель терапии доля пациентов с первичной конечной точкой составила 76.8% в группе плацебо и 17.9% в группе мавакамтена (разница 58.9%; 95% доверительный интервал 44-73.9%; p<0.001).
Заключение
Таким образом, у пациентов с обструктивной ГКМП, которым было запланировано оперативное вмешательства, применение мавакамтена сопровождалось уменьшением доли пациентов, соответствующих критериям необходимости выполнения оперативного вмешательства. В связи с чем можно предполагать, что применение мавакамтена может как минимум отсрочить выполнение оперативного вмешательства у пациентов с обструктивной ГКМП.
В апреле этого года FDA одобрило мавакамтен для лечения симптомных пациентов с ГКМП. В России препарат пока не одобрен.
Источник:
Milind Y. Desai, et al. J Am Coll Cardiol. 2022;80(2):95-108.