ИНТЕРНИСТ

Национальное общество усовершенствования
врачей им. С.П. Боткина

Очередная неудача в терапии бокового амиотрофического склероза
ПУБЛИКАЦИИ

Очередная неудача в терапии бокового амиотрофического склероза

Боковой амиотрофический склероз (БАС) – тяжелое неуклонно прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, при котором происходит поражение двигательных нейронов головного и спинного мозга. Клинически БАС проявляется параличом конечностей и атрофией мышц. Причиной смертельных исходов при данном заболевании являются инфекции дыхательных путей или полный отказ дыхательных мышц.

Несмотря на все попытки поиска лечения БАС, методы, позволяющие существенно замедлить прогрессирование заболевания, на сегодняшний день отсутствуют. В связи с чем информация о прекращении очередного исследования терапии БАС воспринимается еще более удручающе.

Речь идет о рандомизированном плацебо контролируемом исследовании CHAMPION-ALS, в котором у 382 взрослых пациентов со спорадической или наследственной формой БАС изучалась эффективность и безопасность ингибитора С5 компонента системы комплимента равулизумаба. Ранее последний был одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США для лечения таких редких заболеваний, как ночная пароксизмальная гемоглобинурия и атипичный гемолитико-уремический синдром.

В CHAPMION-ALS первичной конечной точкой было количество баллов по функциональной шкале оценки БАС за 50 недель терапии. Однако 20 августа компания-производитель равулизумаба сообщила о досрочном прекращении исследования. Причиной этому стала рекомендация независимого комитета, который провел предварительную оценку эффективности и безопасности препарата и не выявил каких-либо сигналов, свидетельствующих о его эффективности. Таким образом, равулизумабу не удалось стать одним из немногих препаратов, замедляющих течение БАС. Однако следует также отметить, что каких-либо сигналов к небезопасности препарата также обнаружено не было.

Источник:
medscape.com/viewarticle/957004

(0)