Актуальность
Результаты исследований свидетельствуют, что у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией тафамидис снижает смертность от всех причин и госпитализацию по сердечно-сосудистой причине, а также замедляет снижение качества жизни, в сравнении с плацебо.
В 2019 году тафамидис был одобрен американским Food and Drug Administration (FDA) как прорывной препарат для лечения редкой болезни. Однако стоимость терапии $225 000 в год делает его самым дорогим сердечно-сосудистым препаратом, когда-либо одобренным в США. При этом уверенности в фармакоэкономической эффективности нет.
В настоящем исследовании был выполнен фармакоэкономический анализ и оценена потенциальная польза от терапии в долгосрочной перспективе.
Дизайн исследования
Ученые проанализировали данные исследования Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT), которое включало пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией и сердечной недостаточностью, клинические рекомендации, документы FDA, национальные базы данных.
Исследователи сравнивали обычную терапию (не болезнь специфическую) с тафамидисом. Ученые создали модель, позволяющую оценить 30-месячную выживаемость, качество жизни и госпитализации по сердечно-сосудистым причинам.
Результаты
- Средняя прогнозируемая выживаемость составила 3,46 года для обычной терапии, по сравнению с 5,43 годами в группе тафамидиса.
- Исследователи подсчитали, что тафамидис даст 1,29 дополнительных года жизни с поправкой на качество (QALY) по сравнению с обычной терапией при дополнительных затратах в $1 135 000. Это привело к увеличению коэффициента рентабельности (ICER) в размере $880 000/ QALY.
- По расчетам ученых, стоимость тафамидиса должна быть снижена на 92,6%, чтобы ICER составил $100 000/QALY, что является широко используемым порогом.
Заключение
Терапия тафамидисом демонстрирует клиническую эффективность у больных с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией, но не является экономически эффективной при нынешней стоимости.
Источник: Dhruv S. Kazi, Brandon K. Bellows, Suzanne J. Baron, et al. doi.org/10.1161/CIRCULATIONAHA.119.045093.