- Европейское медицинское агентство (ЕМА) одобрило генную терапию Этранакоген дезапарвовек для лечения тяжелой и умеренно тяжелой гемофилии В (дефицит врожденного фактора IX) у взрослых пациентов без указания на терапию ингибиторами фактора IX.
- Следует отметить, что в ноябре 2022 года терапия была одобрена в США. Стоимость составляет $3.5 млн, что делает ее самой дорогостоящей терапией на данный момент.
- Терапия заключается в однократном введении функционального гена. Тогда как обычно пациенты с гемофилией В получают на протяжении всей жизни внутривенные инъекции фактора IX.
- Одобрение генной терапии основано на результатах пилотного исследования HOPE-В, включающего 54 мужчин. На фоне генной терапии отмечено стабильное и длительное повышение активности фактора IX (средний уровень активности 36,9%), что привело к снижению годовой частоты кровотечений на 64%.
- После получения генной терапии 96% пациентов прервали рутинную профилактическую терапию фактором IX.
Источник: Zosia Chustecka. Europe Approves First Gene Therapy for Hemophilia B. Medscape. February 21, 2023.