Актуальность
Ферментозаместительная терапия является единственным патогенетическим методом лечения болезни Фабри.
Болезни сердца и почек – ведущие причины смертельных исходов у пациентов с болезнью Фабри.
Целью данного исследования было изучение прогрессирования гипертрофии левого желудочка у пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию.
Методы
Участниками исследования были пациенты с болезнью Фабри, получающие ферментозаместительную терапию. Прогрессирование гипертрофии левого желудочка определялось как увеличение индекса массы миокарда левого желудочка на 10 г/м2.
Результаты
В исследовании были проанализированы данные 60 пациентов с болезнью Фабри (медиана возраста 35 лет; 65% мужчины). Медиана продолжительности наблюдения за ними составила 10.5 г. За это время у 22 (36%) пациентов было зарегистрировано прогрессирование гипертрофии левого желудочка. Чаще оно регистрировалось у мужчин (43 против 24%; p<0.01), а также среди участников старше 30 лет (77%).
Наличие гипертрофии левого желудочка ассоциировалось с большим риском неблагоприятных событий.
Заключение
Таким образом, более чем у трети пациентов с болезнью Фабри гипертрофия левого желудочка прогрессирует несмотря на ферментозаместительную терапию.
Источник:
Maurizi N, et al. Heart. 2024. doi: 10.1136/heartjnl-2024-323975