Актуальность
Холодовая агглютининовая болезнь представляет собой редкую аутоиммунную гемолитическую анемию, характеризующееся гемолизом. Причиной заболевания служит активация комплемента.
Сутимлумаб – человеческое моноклональное антитело, мишенью которого является C1s протеин, C1 комплекс сериновой протеазы, отвевающей за активацию комплемента.
Методы
Выполнено 26-недельное мультицентровое открытое исследование CARDINAL, в котором оценивали эффективность и безопасность внутривенно сутимлумаба у пациентов с холодовой агглютининовой болезнью и указанием в анамнезе на недавние трансфузии.
В качестве первичной конечной точки рассматривали нормализацию гемоглобина до 12 г или боле или повышение уровня гемоглобина на 2 г и более без трансфузии.
Результаты
- В исследование вошли 24 пациента, 13 пациентов достигли критерия первичной комбинированной точки.
- Среднее повышение уровня гемоглобина составило 2,6 г.
- Средний уровень более 11 г/дл поддерживался у пациентов с 3 недели до конца периода исследования.
- Средний уровень билирубина нормализовался к 3 неделе терапии.
- 71% пациентов не получали трансфузии с 5 недели до 26 недели.
- Клинически значимое улучшение слабости наблюдалось с 1 недели и сохранилось на протяжении всего исследования.
- У 29% пациентов наблюдалось хотя бы одно серьезное побочное явление на фоне сутимлумаба. Не было выявлено ни одного случая менингококковой инфекции.
Заключение
Согласно результатам исследования, у пациентов с холодовой агглютининовой болезнью терапия сутимлумабом, селективным ингибитором активности комплемента. Данная терапия приводит к разрешению гемолиза, повышению уровня гемоглобина и снижению слабости.
Источник: Alexander Röth, Wilma Barcellini, Shirley D’Sa, et al. N Engl J Med 2021; 384:1323-1334.