ИНТЕРНИСТ

Национальное общество усовершенствования
врачей им. С.П. Боткина

EMA рекомендован для одобрения первый пероральный препарат против СМА
ПУБЛИКАЦИИ

EMA рекомендован для одобрения первый пероральный препарат против СМА

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – группа наследственных заболеваний, поражающих двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к развитию выраженных двигательных расстройств. Прогноз заболевания зависит от его типа и чаще всего является неблагоприятным.

Сегодня для лечения СМА одобрено совсем немного препаратов, причем каждый из них является очень дорогостоящим. В связи с чем непрерывно ведутся разработки и исследования новых лекарственных средств.

Одним из них, по-видимому, стал модификатор сплайсинга гена SMN2 – рисдиплам. Так, появилась информация, что Комитет по лекарственным средствам Европейского медицинского агентства рекомендовал одобрить рисдиплам для лечения СМА. Следует отметить, что в случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для лечения СМА.

Подобная рекомендация основана на результатах двух исследований, изучавших рисдиплам у пациентов со СМА с ранним и более поздним началом.

Первое из них – открытое исследование FIREFISH, в котором 7 (41%) из 17 пациентов (средний возраст 6.7 месяцев), получающих Рисдиплам, смогли сидеть более 5 секунд через 12 месяцев терапии (при стандартном течении заболевания больные не смогли бы сидеть).

Второе – рандомизированное контролируемое исследование SUNFISH, включившее больных СМА 2 и 3 типов от 2 до 25 лет и продемонстрировавшее улучшение моторных функций, по сравнению с их ухудшением в группе плацебо.

Наиболее частыми нежелательными явлениями, ассоциированными с приемом рисдиплама, являлись головная боль, язвы во рту, афтозные язвы, инфекции мочевыводящих путей, артралгии, тошнота, лихорадка и головокружение.

Предполагается, что ввиду практически полного отсутствия эффективных средств терапии СМА будет запущена ускоренная процедура регистрации.

В то же время Европейское медицинское агентство призывает компанию-производителя препарата продолжать постмаркетинговые исследования.

 

Источник:

ema.europa.eu/en/news/first-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy-sma-recommended-approval

(0)