Актуальность
Миастения Гравис – аутоиммунное заболевание, основным проявлением которого является развитие синдрома прогрессирующей мышечной слабости. Доступные сегодня методы лечения миастении Гравис достаточно ограничены. В связи с чем целью обсуждающегося исследования стало изучение эффективности нового препарата – эфгартигимода, механизм действия которого основан на усилении деградации IgG, в лечении генерализованной формы миастении Гравис.
Методы
Рандомизированное двойное слепое плацебо контролируемое исследование ADAPT выполнялось в 15 странах. Его участниками были пациенты 18 лет и старше, имеющие генерализованную форму миастении Грависколичество баллов по шкале MG-ADL как минимум 5 и получающие как минимум один лекарственный препарат для лечения миастении.
Пациенты рандомизировались в группы эфгартигимода (10 мг/кг) и плацебо.
Первичной конечной точкой в исследовании был процент пациентов, ответивших на терапию (устойчивое улучшение MG-ADL на 2 и более балла).
Результаты
-
За период с сентября 2018 по ноябрь 2019 в исследование было включено 167 (84 в группу эфгартигимода и 83 в группу плацебо) участника.
-
Ответ на терапию (устойчивое улучшение MG-ADL на 2 и более балла) регистрировался у 44 из 65 (68%) пациентов в группе эфгартигимода и у 19 из 64 (30%) пациентов в группе плацебо (отношение рисков 4.95; 95% доверительный интервал 2.21-11.53; p<0.0001).
-
Частота нежелательных явлений оказывалась примерно сопоставимой между группами эфгартигимода и плацебо (5 и 8%).
Заключение
Таким образом, эфгартигимод продемонстрировал эффективность в лечении пациентов с генерализованной формой миастении Гравис.
Источник:
Howard JF Jr, et al. Lancet Neurol. 2021;20(7):526-536.