Миастения Гравис – аутоиммунное заболевание, основным клиническим проявлением которого является развитие синдрома прогрессирующей мышечной слабости. Доступные до недавнего времени методы лечения этой формы миастении были достаточно ограничены.
На сайте Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA, USA) появилась информация об одобрении для лечения миастении препарата эфгартигимод.
Эфгартигимод – препарат, разработанный для лечения генерализованной формы миастении, механизм действия которого основан на блокировании рецептора Fc, что приводит к снижению уровня аутоантител (IgG) к ацетилхолиновому рецептору. Поэтому одобрение препарата FDA касается только пациентов, имеющих эти аутоантитела.
Эффективность и безопасность эфгартигимода изучалась в исследовании ADAPT, которое проводилось в 15 странах. Его результаты в этом году были опубликованы в этом году в журнале Lancet.
В общей сложности участниками исследования стали 167 пациентов с миастенией Гравис. Было продемонстрировано, что ответ на лечение, измерявшийся по устойчивому увеличению баллов по шкале MG-ADL, в группе активной терапии встречался существенно чаще, чем в группе плацебо. А частота нежелательных явлений между группами эфгартигимода и плацебо была сопоставимой.
Таким образом, с новым одобрением FDA у пациентов с миастенией Гравис и наличием аутоантител к ацетилхолиновому рецептору появилась возможность замедлить прогрессирование заболевания.
Хочется надеяться, что в скором времени эфгартигимод будет одобрен и в нашей стране.
Источник:
fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-myasthenia-gravis