Амилоидоз – достаточно редкое заболевание, связанное с отложением в различных органах и тканях фибриллярного белка – амилоида. В случае транстиретинового амилоидоза предшественником амилоида является транспортный белок транстиретин, имеющий нестабильную структуру в результате спорадической или наследственной мутации, и распадающийся на мономеры, которые затем агрегируют в нерастворимые фибриллы амилоида.
Существующие сегодня методы лечения транстиретинового амилоидоза позволяют лишь замедлить прогрессирование заболевания. Так, действие препаратов направлено или на снижение синтеза патологического белка, или же на стабилизацию структуры транстиретина.
На недавно завершившемся конгрессе Американской академии неврологов (American Academy of Neurology Annual Meeting 2021) были представлены результаты небольшого исследования 1 фазы, в котором изучался принципиально новый препарат для лечения транстиретинового амилоидоза. Пока препарат называется PRX004 и представляет собой моноклональное антитело, присоединяющееся к амилоиду и запускающее процесс фагоцитоза. Таким образом, действие препарата направлено на уменьшение количества уже существующих отложений амилоида, что позволяет надеяться на его эффективность у пациентов с продвинутыми стадиями заболевания.
Прежде всего, в исследовании изучалась токсичность препарата, однако были получены и некоторые обнадеживающие данные по его эффективности. Так, отмечено замедление прогрессирования нейропатии, а у некоторых пациентов – даже ее регресс. Кроме этого, отмечалось улучшение систолической функции левого желудочка, оцениваемой по его глобальной продольной деформации.
Не было отмечено тяжелых нежелательных явлений или токсичных эффектов препарата. К сожалению, из-за пандемии COVID-19 авторам не удалось завершить продленную фазу исследования. Однако в целом положительные результаты позволяют надеяться на планирование и выполнение более крупных проспективных рандомизированных исследований обсуждаемого препарата.
Источник:
medscape.com/viewarticle/949781#vp_1