ИНТЕРНИСТ

Национальное общество усовершенствования
врачей им. С.П. Боткина

Одобрение эволокумаба у детей 10 лет и старше с семейной гиперхолестеринемией
ПУБЛИКАЦИИ

Одобрение эволокумаба у детей 10 лет и старше с семейной гиперхолестеринемией

Актуальность 

US Food and Drug Administration (FDA) одобрило эволокумаб, ингибитор PCSK9, в сочетании с диетой или в комбинации с другими лекарственными препаратами для лечения детей в возрасте 10 лет и старше с гетерозиготной или гомозиготной формой семейной гиперхолестеринемии

Одобрение препарата стало возможным после публикации результатов исследования HAUSER-RCT, включавшего детей в возрасте 10-17 лет с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией, находящихся на терапии статином с или без эзетимиба. 

Дизайн и результаты исследования

Пациенты были рандомизированы в группу подкожных инъекций эволокумаба (420 мг) или плацебо на 24 недели. 

  • Показано, что у пациентов в возрасте 11-17 лет средний уровень ХС-ЛПНП снизился на 38%. 
  • Отдельно была проанализирована эффективность терапии у пациентов с гомозиготной формой семейной гиперхолестеринемии в возрасте 11-17 лет. Инъекции эволокумаба каждые 4 недели на протяжении 80 недель приводили к снижению уровня ХС-ЛПНП на 14%, по сравнению с исходным показателем
  • Наиболее частыми нежелательными явлениями в педиатрической популяции являлись назофарингит, головная боль, орофарингеальная боль и инфекции верхних дыхательных путей. 
  • Отметим, что эволокумаб изначально был одобрен FDA  в 2015 году в дополнение к диете или максимально переносимой дозе статина у взрослых с гетерозиготной или гомозиготной формой семейной гиперхолестеринемии или при клинически значимой атеросклеротической сердечно-сосудистой болезни, требующей дополнительного снижения ХС-ЛПНП. В 2017 году FDA добавило показание в виде профилактики инфаркта миокарда, инсульта или реваскуляризации коронарных артерий у взрослых с сердечно-сосудистой болезнью. 
Источник: Susan Jeffrey. FDA Okays Evolocumab Add-On for FH in Children Aged 10 and Up. Medscape. September 2021. 
(0)