Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) – самое распространенное наследственное сердечно-сосудистое заболевание. До недавнего времени специфическая терапия ГКМП отсутствовала.
28 апреля 2022 г. на сайте Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA, USA) появилась информация об одобрении для лечения ГКМП препарата мавакамтен, механизм действия которого основан на ингибировании сердечного миозина.
Эффективность и безопасность мавакамтена изучалась в серии клинических исследований, основными из которых были EXPLORER-HCM и EXPLORER-LTE.
В рандомизированном двойном слепом плацебо контролируемом исследовании EXPLORER-HCM мавакамтен изучался у 251 пациента с симптомной (NYHA II-III) обструктивной (градиент в выносящем тракте левого желудочка ≥50 мм рт. ст.) ГКМП. Была продемонстрирована эффективность препарата относительно увеличения переносимости физической нагрузки, улучшения функционального класса по NYHA и снижения градиента в выносящем тракте левого желудочка.
EXPLORER-LTE – это продленное (>48 нед.) наблюдение за участниками EXPLORER-HCM. Предварительные результаты EXPLORER-LTE были доложены в апреле этого года на конгрессе Американской коллегии кардиологов. В целом каких-либо выраженных сигналов возможной небезопасности препарата обнаружено не было.
Учитывая механизм действия мавакамтена, его применение противопоказано у пациентов со сниженной фракцией левого желудочка.
Таким образом, мавакамтен стал первым представителем класса ингибиторов сердечного миозина, одобренным для лечения ГКМП. В настоящий момент продолжаются более длительные исследования мавакамтена, а также изучение эффектов других представителей этого класса препаратов.
Источник: accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/214998s000lbl.pdf