Целью исследования было оценить безопасность и переносимость амброксола (фармакологический шаперон, повышающий активность бета-глюкоцереброзидазы) у пациентов с деменцией, ассоциированной с болезнью Паркинсона
Дизайн исследования
Выполнено двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное клиническое исследование второй фазы продолжительностью 52 недели. В исследовании приняли участие пациенты с деменцией, ассоциированной с болезнью Паркинсона в возрасте 50 лет и старше и длительностью болезни Паркинсона не менее года до развития когнитивных нарушений.
Пациенты были рандомизированы в группу амброксола в низкой дозе (525 мг), в высокой дозе (1050 мг) или плацебо.
В качестве основных конечных точек рассматривали нежелательные явления и переносимость терапии.
В качестве конечной точки эффективности рассматривали когнитивный статус, оцениваемый по клинической шкале ADAS-Cog-13) и клинической шкале Clinician’s Global Impression of Change (CGIC).
Результаты
- В исследование рандомизировали 55 пациентов. 31 пациент получал амброксол, 8 пациентов получали низкую дозу и 22 пациента высокую дозу. Один пациент был исключён из группы высокодозовой терапии в связи с обнаружением прогрессирующего супрануклеарного паралича.
- Терапия амброксолом была ассоциирована с более высокой частотой нежелательных явлений со стороны желудочно-кишечного тракта (12% по сравнению с 5%).
- Не было выявлено различий между амброксолом и плацебо по когнитивным показателям.
Заключение
Результаты рандомизированного клинического исследования показывают, у пациентов с деменцией, ассоциированной с болезнью Паркинсона, препарат амброксол безопасен и хорошо переносим. Но при этом препарат не превосходит плацебо по когнитивным показателям.
Источник: Silveira CRA, Coleman KKL, Borron K, et al. Ambroxol as a Treatment for Parkinson Disease Dementia: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online June 30, 2025. doi:10.1001/jamaneurol.2025.1687.