Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия – тяжелое редкое заболевание, проявляющееся преждевременным развитием атеросклеротического поражения артерий и, как следствие, – сердечно-сосудистых событий, в том числе инфаркта миокарда. Обычно без лечения такие пациенты не доживают до 30 лет.
Ингибиторы PCSK9 – класс препаратов, обладающий выраженным липидснижающим действием. В 2015 году Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA, USA) одобрило их для лечение менее агрессивной гетерозиготной формы семейной гиперхолестеринемии.
С тех пор продолжались исследования по изучению эффектов этого класса препаратов у пациентов с гомозиготным вариантом заболевания. Одним из них было исследование ODYSSEY HoFH, результаты которого были опубликованы в прошлом году в Журнале Американской коллегии кардиологов.
Участниками этого двойного слепого плацебо-контролируемого исследования 3 фазы были пациенты с семейной гиперхолестеригемией. Продолжительность лечения составляла 12 недель, а первичной конечной точкой был процент снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ХС ЛПНП) от исходного уровня. Так, было установлено, что если в группе алирокумаба уровень ХС ЛПНП за время наблюдения уменьшался на 26.9%, то в группе плацебо он, напротив, увеличивался на 8.6% (p<0.0001). Таким образом, была продемонстрирована выраженная эффективность алирокумаба в снижении уровня ХС ЛПНП. Безопасность препарата была примерно сопоставима с плацебо.
Все это, несмотря на «нежесткие» в исследовании стало основанием для одобрения FDA алирокумаба и для лечения гомозиготной формы семейной гиперхолестеринемии.
В России алирокумаб также доступен, однако показание лечения семейной гомозиготной гиперхолестеринемии для него пока не зарегистрировано.
Источник:
fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-add-therapy-patients-genetic-form-severely-high-cholesterol-0?utm_medium=email&utm_source=govdelivery