ИНТЕРНИСТ

Национальное общество усовершенствования
врачей им. С.П. Боткина

FDA одобрен первый препарат для лечения крайне редких метаболических нарушений
ПУБЛИКАЦИИ

FDA одобрен первый препарат для лечения крайне редких метаболических нарушений

PH1 характеризуется гиперпродукцией и отложением кристаллов оксалата кальция в почках и мочевыводящих путях и может привести к рецидивам мочекаменной болезни, нефрокальцинозу, прогрессированию почечной недостаточности и системной органной дисфункции.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило подкожную инъекцию люмасирана (Oxlumo, Alnylam Pharmaceuticals) для лечения детей и взрослых с PH1 . Люмасиран подавляет гены, снижая выработку оксалатов.

Материалы и методы

Препарат изучался в ходе двух исследований.

В первом исследовании участвовали 39 пациентов с PH1 в возрасте от 6 лет и старше; 26 человек получали инъекции люмасирана ежемесячно с последующей поддерживающей дозой каждые 3 месяца, а 13 получали инъекции плацебо.

Первичной конечной точкой было количество оксалата в моче за 24 часа.

Результаты

  • У пациентов в группе люмасирана среднее снижение оксалата в моче составило 65% по сравнению с 12% -ным снижением в группе плацебо. К 6 месяцу 52% пациентов, получавших люмасиран, достигли нормального суточного уровня оксалата в моче по сравнению с пациентами в группе плацебо.

  • Другое исследование было открытым и включало 16 пациентов в возрасте до 6 лет; все пациенты получали люмасиран. Лечение привело к снижению оксалата в моче в среднем на 71% к 6 месяцу терапии.

  • Наиболее частые побочные эффекты, отмеченные на фоне приема люмасирана, включают местную реакцию и боль в животе.

  • Люмасиран для PH1 на данный момент имеет статус прорывной терапии и приоритетного рассмотрения.

medscape.com/viewarticle/941520

(0)