ИНТЕРНИСТ

Общественная Система
усовершенствования врачей

FDA одобрен первый препарат для лечения крайне редких метаболических нарушений
ПУБЛИКАЦИИ

FDA одобрен первый препарат для лечения крайне редких метаболических нарушений

PH1 характеризуется гиперпродукцией и отложением кристаллов оксалата кальция в почках и мочевыводящих путях и может привести к рецидивам мочекаменной болезни, нефрокальцинозу, прогрессированию почечной недостаточности и системной органной дисфункции.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило подкожную инъекцию люмасирана (Oxlumo, Alnylam Pharmaceuticals) для лечения детей и взрослых с PH1 . Люмасиран подавляет гены, снижая выработку оксалатов.

Материалы и методы

Препарат изучался в ходе двух исследований.

В первом исследовании участвовали 39 пациентов с PH1 в возрасте от 6 лет и старше; 26 человек получали инъекции люмасирана ежемесячно с последующей поддерживающей дозой каждые 3 месяца, а 13 получали инъекции плацебо.

Первичной конечной точкой было количество оксалата в моче за 24 часа.

Результаты

  • У пациентов в группе люмасирана среднее снижение оксалата в моче составило 65% по сравнению с 12% -ным снижением в группе плацебо. К 6 месяцу 52% пациентов, получавших люмасиран, достигли нормального суточного уровня оксалата в моче по сравнению с пациентами в группе плацебо.

  • Другое исследование было открытым и включало 16 пациентов в возрасте до 6 лет; все пациенты получали люмасиран. Лечение привело к снижению оксалата в моче в среднем на 71% к 6 месяцу терапии.

  • Наиболее частые побочные эффекты, отмеченные на фоне приема люмасирана, включают местную реакцию и боль в животе.

  • Люмасиран для PH1 на данный момент имеет статус прорывной терапии и приоритетного рассмотрения.

medscape.com/viewarticle/941520

(0)