Миодистрофия Дюшенна – генетически обусловленное заболевание, основным клиническим проявлением которого является неуклонно прогрессирующая слабость мышц. Существующие сегодня методы лечения миодистрофии Дюшенна не позволяют полностью избавиться от болезни, а лишь несколько замедляют ее прогрессирование.
12 августа на сайте Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA) появилась информация об одобрении второго препарата, предназначенного для терапии миодистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, подходящей для корректировки посредством пропуска экзона 53. Препарат имеет название Вилторалсен (Вилтепсо®).
Учитывая редкость заболевания, его тяжесть и отсутствие эффективных методов терапии, Вилтоларсен был одобрен FDA по ускоренному пути, предполагающему, что препарату лишь предстоит подтвердить свою клиническую эффективность. В случае же неудачи будущих клинических исследований, FDA отзовет препарат.
Текущее одобрение основано на результатах двух исследований, включивших 32 пациентов мужского пола. В одном из них у 8 пациентов (общее количество участников – 16), получающих Вилторалсен в рекомендованной дозе, было продемонстрировано увеличение дистрофина – от 0.6% от нормы в начале исследования до 5.9% от нормы к 25 неделе.
Следует подчеркнуть, что подобное увеличение можно расценивать лишь как предпосылку к наличию возможного клинического эффекта у препарата. При этом в своем решении, как упоминалось выше, эксперты FDA ориентировались на отсутствие других эффективных методов терапии и жизнеугрожающее течение заболевания.
Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с приемом Вилторалсена, были инфекции респираторного тракта, местная реакция вокруг точки выполнения инъекции, кашель и лихорадка.
Источник:
fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation