ИНТЕРНИСТ

Национальное Интернет Общество
специалистов по внутренним болезням

Генная терапия - надежда для пациентов или большая выгода для фармацевтических компаний
ПУБЛИКАЦИИ

Генная терапия - надежда для пациентов или большая выгода для фармацевтических компаний

24 Августа 2017

Научные исследования в области генной терапии дают большие надежды и производители лекарственных препаратов рассчитывают в скором времени начать производить коммерчески выгодные средства. 

Этапы развития генной терапии

За прошедшие 5 лет в Европе были одобрены 2 препарата для генной терапии. Казалось бы, большой прорыв, но на настоящий момент только 3 пациента получили такую терапию. Речь идет о Глибере - которую надлежало использовать у больных с очень редким заболеванием крови, но которая отозвана с рынка по просьбе производителя (цена за препарат составляла $1 000 000) и лечение получил только один пациент. Вторым препаратом является Стримвелис - предназначен для лечения редкого генетического заболевания, сопровождающегося тяжелым иммунодефицитом. Цена на данный препарат составляет около $700 000 и начиная с мая 2016 года, терапию получили 2 пациента. 

Идея использовать инженерные вирусы для доставки здоровых генов исходит из научных исследований 1990-гг. Однако долгое время исследователей преследовала неудача - пациенты умирали или у них развивался рак. Но, используемые в настоящее время системы доставки стали более безопасными и эффективными. 

Перспективы и преграды 

Spark Therapeutics надеется в 2018 году получить одобрение в США своего нового препарата для лечения редкой формы наследственной потери зрения, а компания Novartis ожидает решения по поводу генномодифицированной клеточной терапии лейкемии - варианта стандартной генной терапии. 

В то же самое время академические центры пытаются внедрить в практику технологию CRISPR. Так, 2 недели назад ученые успешно провели редактирование генома человеческого эмбриона при помощи CRISPR-Cas9. 

  • Одной из преград широкого использования генной терапии является ее цена и отсутствие референсных центров. Поэтому компания Spark планирует создать в каждой стране центр, который будет заниматься наследственной слепотой, против которой и создан их препарат. Необходимо заметить, что таких пациентов насчитывается около 6000 во всем мире. 
  • Необходимо отметить, что разработка одного препарата для генной терапии может составлять $400 млн. Поэтому участие государства или страховых компаний может стать необходимым в развитии компаний. 
  • Еще одним направлением развития генной терапии служит гемофилия. Таких пациентов насчитывается около 100 000, а стоимость лечения может достигать $400 000 в год. Поэтому генная терапия может стать экономически выгодной. 

Источник: Drugmakers' hopes for gene therapy rise despite tiny sales in Europe. reuters.com.