Актуальность
Американское US Food and Drug Administration (FDA) отклонило заявку на одобрение препарата воланесорсена, предназначавшегося для лечения редкого липидного нарушения - синдрома семейной хиломикронемии. Препарат разрабатывался компаниями Akcea/Ionis. Представители компаний были глубоко разочарованы таким решением FDA, ведь синдром семейной хиломикронемии - жизнеугрожающее заболевание, лекарств для лечения которого в настоящее время не существует.
Синдром семейной хиломикронемии характеризуется очень высоким уровнем триглицеридов. По имеющимся данным, данным заболеванием страдают от 3000 до 5000 человек во всем мире.
Воланесорсен - препарат, действие которого направлена на снижение уровня триглицеридов за счет уменьшения продукции в печени аполипопротеина C-III.
Результаты исследования
- Эффективность и безопасность препарата изучалась в 3 фазе клинического исследования APPROACH. Согласно результатам анализа, терапия воланесорсеном приводила к снижению уровня триглицеридов на 77% через 3 месяца лечения, в группе плацебо - снижение составило лишь 18%. Эффект от лечения сохранялся на протяжении 52 недель.
- Наиболее частым побочным эффектом терапии являлись реакции в месте инъекций и снижение показателя тромбоцитов.
Несмотря на отрицательное решение со стороны американских регулирующих органов, препарат находится на рассмотрении в Европейском Медицинском Агентстве и регулирующей организации Канады. Помимо этого, препарат проходит испытание 3 фазы у пациентов с семейной парциальной липодистрофией. Результаты ожидаются в 2019 году.
Источник: Megan Brooks. FDA Rejects Volanesorsen (Waylivra) for Rare Triglyceride Disorder. Medscape. September 04, 2018.